>  > 

中国队选手已获巴黎奥运会165个小项的参赛资格

 小编点评🙎
🌻☁🈵深圳一高层住宅楼发生爆炸,地标“春笋”上班职员称有明显震感,测试:我遇见了我的双生火焰吗?,赵丽宏、曹文轩等名家出新作:为儿童文学打造经典

我所经历的墨西哥亡灵节最新版截图

12月12日新闻早知道丨昨夜今晨·热点不容错过截图“张文宏”深夜带货?系AI合成视频,别上当!截图美杜莎星云截图尹锡悦否认戒严是内乱:“为维持秩序投入兵力也算暴动?”截图青海省政协党组成员、副主席马丰胜接受中央纪委国家监委纪律审查和监察调查截图

金沙娱场城官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉金沙娱场城官网,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

“十三五”时期中国海油油气勘探开发多项技术实现新突破2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 466谢民翰g

    各大银行力推个人养老金账户💉❐

    2024/12/12  推荐

    187****1477 回复 184****2187:她破坏军婚、同居产子,被判刑!🔇来自昭通

    187****3001 回复 184****4137:女排又一潜力新星状态全红有机会回国家队,或成李盈莹一生之敌😖来自平湖

    157****2790:按最下面的历史版本🕶⏬来自南通

    更多回复
  • 6645刘翰彩301

    重庆垫江:“客货邮”融合打通农村物流“最后一公里”☟🥇

    2024/12/11  推荐

    永久VIP:03版要闻 - 中共代表团访问日本🛹来自亳州

    158****720:老人往河里倒成袋大米称要做好事☊来自武威

    158****7972 回复 666⏳:第十轮中日企业家和前高官对话在北京举行📈来自仙桃

    更多回复
  • 459司空巧贝qu

    运气爆棚!佛山80后彩民随意“组合拳”打出双色球千万大奖🛫☙

    2024/12/10  不推荐

    孙天雯by:去年全国文化企业收入近10万亿🥈

    186****7492 回复 159****6179:七旬老夫妻骑摩托度蜜月,环岛骑行13天完成梦想🎆

女排-石冰彤19分辽宁3-0深圳 李盈莹15分天津3-0山东热门文章更多

相关专题

最新专题