>  > 

台当局编列百万经费在大陆宣传旅游

 小编点评🏂
♜🎆⛤俄罗斯称支持寻求政治解决叙利亚危机的方案,九腔十八调七十二哼哼的柳琴戏来上海,张晶角逐“白玉兰”,宁波精达:公司当前市净率与同行业情况有较大差异

治牙疼不同机构报价从300到5000 治疗方案差异大引发关注最新版截图

领先24分被逆转 飞虎遭遇本赛季第三场客场失利截图前巴萨主帅执教北京国安截图灌园:大家都拒绝美元、远离美国,到底会怎样?截图郑州一洗浴中心开业日多人被送进ICU截图全总印发通知:部署开展工会系统治理欠薪冬季行动截图

leyu

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后leyu,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

一股民操纵股票亏逾2亿 被罚200万2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 338翟叶健p

    钱塘江又现海豚搁浅➹👞

    2024/12/11  推荐

    187****5574 回复 184****4636:张一鸣被曝全力押注AI,亲自监督字节跳动招聘高端人才✑来自玉溪

    187****3523 回复 184****3831:外交部:中方将继续作为协调员支持五核国展开讨论🍊来自唐山

    157****4701:按最下面的历史版本🔫✞来自淮南

    更多回复
  • 9414倪时政189

    推进知识产权强国建设,为高质量发展提供有力支撑☓🐬

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:连续拿下多项海外大奖,海信激光显示技术杀疯了🕤来自双鸭山

    158****3436:金智秀新乌托邦剧照📡来自巴中

    158****5131 回复 666☺:《经济信息联播》 20241202🍐来自赤峰

    更多回复
  • 956申泰月xq

    告别“地趴粮” 新粮住“新房”(在现场·厉行节约 反对浪费)🧤☕

    2024/12/09  不推荐

    扶美韵yu:中国中小企业发展指数连续第二个月上升♂

    186****8730 回复 159****9302:“产得出”更要“卖得好”(纵横)🚨

相关专题

最新专题