>  > 

冬天第一口烤地瓜有多甜? | 凤凰WEEKLY

 小编点评➤
➶➢📄以互联互通为共建“一带一路”添动力,2024搜狐视频舞蹈盛典舞动梦想星光汇聚关注流,第21届中国营销盛典暨第二届中国消费品新供应链新增长大会举行

俄罗斯官员:不计划对中国赴俄人员采取额外防疫措施最新版截图

东易日盛:管哲因工作变动辞任副总经理、董事会秘书职务截图25年来广东海关监管供应澳门鲜活产品超470万吨截图国际共运两条路线斗争史(28)斯大林和布哈林主义的斗争截图开源证券解读12月政治局会议:政治局会议表态超预期,继续建议增配券商和保险截图用电量持续攀升 折射经济新动能截图

c7娱乐官网版下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗c7娱乐官网版下载,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月c7娱乐官网版下载,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

别被刻意制造的“甲醛焦虑”忽悠了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 469闻筠泰x

    NBA修改库里KO雷霆绝杀球距离 给跪了!竟超过11米☨⚔

    2024/12/10  推荐

    187****509 回复 184****2926:俄舰开进中国军港,不到48小时,拉夫罗夫说出实话,美方听到噩耗👒来自赣榆

    187****6561 回复 184****5973:以人口高质量发展支撑中国式现代化👹来自攀枝花

    157****1243:按最下面的历史版本☊🧀来自宁德

    更多回复
  • 778伏卿贝366

    提前还房贷是聪明还是糊涂,银行员工直言:很多人还在“白送钱”🅿😬

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:著名红军将领许继慎烈士遗孤许民庆逝世,享年95岁➤来自石林

    158****2359:贵州检察机关依法对梁显泉决定逮捕🌕来自江门

    158****8618 回复 666🐯:目击者称坠海无人机约600架🦆来自池州

    更多回复
  • 659利腾绍zt

    全年610万元公益金,“福彩暖万家”暖进老人心🎁★

    2024/12/08  不推荐

    湛怡菁yk:抱团“中国便利店之王”,章燎原仿效于东来当“老师”,三只松鼠调改万店美宜佳😈

    186****861 回复 159****5397:亿滋据称探索收购美国巧克力生产商好时 有望缔造新的食品巨头🎟

“丽人游春”虢国夫人游春图数字作品限量发行热门文章更多

相关专题

最新专题