>  > 

弘扬志愿服务精神带动更多人自觉守水护水节水 为推进人与自然和谐共生的现代化贡献力量

 小编点评🧟
🎨✹🦅国台办:坚决反对台湾地区领导人以任何名义任何理由“过境”美国,模仿秀的界限在哪里,重温抗战文学:手掌残损,仍要抚摸这片土地

中国科研人员发现两栖动物新物种立春角蟾最新版截图

混团世界杯国乒8-1胜韩国成功卫冕截图反向评价助基层减负截图德州仪器新型 MCU 可实现边缘 AI...截图多家外媒称叙利亚总统已离开叙首都大马士革截图男子酒后与妻子争吵致女儿坠亡获刑截图

必一体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后必一体育官网入口,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示必一体育官网入口,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月必一体育官网入口,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

国家卫健委等四部门鼓励医疗机构与养老机构合作2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 819房恒岩r

    尔滨大雪人即将C位出道 网友“云监工”热议🍊🔴

    2024/12/10  推荐

    187****4475 回复 184****4986:外交部:希望美方继续为促进两国人文交流创造更多便利🛴来自宣城

    187****4450 回复 184****8985:你有工作电话焦虑症吗🖌来自忻州

    157****3461:按最下面的历史版本⛹🏃来自广州

    更多回复
  • 9330钱振爽769

    POV視角:跟著白尾海鵰一起凌空翱翔! - 國家地理雜誌官方網站|探索自然、科學與文化的最佳權♥✗

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:编造传播“连环奸杀”等重大警情谣言,应追究刑责丨快评❆来自古包头

    158****4237:龙湖:帮扶超228万人 累计捐赠超19亿元🏿来自张掖

    158****5254 回复 666🐊:AI在家电领域有哪些应用,哪些是有实用价值的?中国家电品牌应该如何融入AI时代?🥋来自济南

    更多回复
  • 963逄奇琬wc

    德国总理候选人魏德尔:希望乌克兰和平并停止向基辅提供武器❽✦

    2024/12/08  不推荐

    庞竹行is:郎朗为巴黎圣母院重开仪式演奏👈

    186****8672 回复 159****1878:首都航空计划12月9日恢复运营北京大兴-青岛航线🦆

联通京津冀长三角两大经济圈 中俄东线天然气管道南段全面开工热门文章更多

相关专题

最新专题