>  > 

陕西神木百吉矿业事故造成21名矿工遇难

 小编点评❁
➎🔧🍸《每周质量报告》 20240721 运用技术性贸易措施 服务外贸企业高质量发展,苏格兰为弱势群体打第四针 印度尼西亚再放宽旅行限制|大流行手记(3月6日),中国药企出海新风向:过亿美元BD交易频现,东南亚、中东成新热门地

郝鹏:深入实施国企改革三年行动 推动国资国企高质量发展最新版截图

大肆以权谋私 退休八年后东莞原市长被开除党籍截图俄罗斯莫斯科举办冰雪冰雕节截图花100元去酒店“换季洗衣”,年轻人反向薅羊毛截图专家称美国超发9.2万亿债务像猪肉注水截图《经济信息联播》 20241205截图

赛博体育官方网站下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人赛博体育官方网站下载,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

王蔷无缘单打八强2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 224申霭娜q

    那轻轻的一笑,就让世界上的幸福都拥进你的怀抱⛷👅

    2024/12/10  推荐

    187****7179 回复 184****9388:地铁3号线爆炸?深圳警方:不实🆒来自南京

    187****7092 回复 184****5373:上海宝山区第二届“五五购物节”正式启动🚐来自城固

    157****2517:按最下面的历史版本🚰📛来自辽阳

    更多回复
  • 5515农岚勇900

    中国移动开展公益守护行动推进“数字惠民”🐄🌛

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:开园仅半月,10万游客打卡雪乡☥来自驻马店

    158****3978:途牛第三季度净利润4390万元,同比增超12%🍒来自新余

    158****701 回复 666⛚:再添一金!杨昊/练俊杰夺跳水男子双人10米台冠军🐲来自莱芜

    更多回复
  • 769洪春朋ae

    深耕服务与后市场 潍柴锚定目标再发力⚻❛

    2024/12/08  不推荐

    单于霞影vh:日日顺物流:物资运输线就是生命保障线☋

    186****9028 回复 159****9033:赵丽宏、曹文轩等名家出新作:为儿童文学打造经典⭕

【境内疫情观察】广东新增30例本土病例(2月25日)热门文章更多

相关专题

最新专题