>  > 

中印尼“和平神鹰-2024”联演圆满完成,中方参演部队回撤

 小编点评👘
🍑📄☹小学校长,为学生入学、转学、分班等提供帮助,受贿949万余元,猎罪图鉴2追剧日历,[网连中国]从“小模式家庭追思”到“鲜花换纸钱”,文明祭扫各地有新招

知民情、解矛盾、促共治(治理者说)最新版截图

2024中国汽车出海报告:全球第一是中国汽车出海的全新起点截图政策“组合拳”落地显效外资金融机构看好中国经济前景截图江湖上不再有耍猴人的传说截图家长辅导作业被气进医院 情绪失控引健康危机截图23部两岸高校优秀短片亮相海峡两岸青春影展截图

云顶集团3118acm登录入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后云顶集团3118acm登录入口,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

小米YU7正式官宣2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 247谭宇泽l

    海南推进热带雨林国家公园建设🍎🦇

    2024/12/10  推荐

    187****3266 回复 184****2684:儿童健康小问题?走近儿童脂质异常的真相🗃来自拉萨

    187****4160 回复 184****4718:部分共享充电宝变身钱包刺客 高额租金刺痛消费者神经💑来自琼海

    157****254:按最下面的历史版本🧡🏕来自张家界

    更多回复
  • 2860荆玉咏212

    警惕部分客货运平台沦为电诈取现工具🅱☌

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:调查:日本人每天的蔬菜摄入量创下最低纪录✌来自运城

    158****765:特朗普与马克龙会谈迟到40分钟⚐来自姜堰

    158****3317 回复 666🌾:以法治力量促慈善事业高质量发展🏈来自平度

    更多回复
  • 364金媚宝pk

    厦门启动“热血365”行动计划 呼吁更多人加入无偿献血行列⛹♙

    2024/12/08  不推荐

    文邦艳yh:5G全力护航“世界裤都”向“时尚之都”迈进😪

    186****5597 回复 159****4334:水果不宜加热吃?真相是…🤦

相关专题

最新专题