>  > 

推进高质量共建“一带一路”行稳致远——习近平主席重要讲话极大增强各国共建“一带一路”底气和信心

 小编点评⛎
➺🔤🚝英国公布2050年实现净零排放战略,恒大战悉尼获利好:两主力受伤 对手一个多月没赢球,《求是》杂志编辑部:以守正创新把握时代引领时代

二〇二三年度媒体社会责任报告集中发布最新版截图

14年来首次 中央定调再提“适度宽松”货币政策截图中国书画十大名家丨“尽得风流”唐伯虎数字水墨发行截图2020年中国原油进口54238.6万吨 价格震荡修复截图13岁男孩凌晨偷开车截图赫尔松州州长:乌军没有坚守其控制下的赫尔松州部分地区的战略截图

99499威尼斯安卓版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

河南省政府原党组成员、秘书长郭洪昌接受审查调查2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 682滕昭子h

    何以中国弦歌不辍|人民网评:准确把握滋养中国人的文化土壤🆚🌖

    2024/12/10  推荐

    187****9528 回复 184****5311:西班牙拒绝运送援以武器货船停靠,美国启动调查🔗来自宁德

    187****8818 回复 184****5007:桑菊饮清热止咳📰来自开封

    157****4766:按最下面的历史版本🏪🦍来自宜昌

    更多回复
  • 3440詹河环468

    15岁女孩将父亲告上法庭胜诉😬🕶

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:女子破坏军婚被判刑一年半🚙来自雅安

    158****2417:第75集团军某旅开展飞行训练🌌来自阳江

    158****90 回复 666💩:《经济信息联播》 20241207🍡来自肥城

    更多回复
  • 611劳宇友vr

    男子被二姨拐卖28年称不恨任何人🚡⛦

    2024/12/08  不推荐

    严庆宗oo:陈剑:中国民营经济十年🧗

    186****8632 回复 159****2121:环保时尚理念受外商青睐 东升11家企业抱团参展“家博会”⛩

吃定一个男人,不是频繁联系,不是总满足对方,而是:2个字热门文章更多

相关专题

最新专题